Frequency Therapeuticsは設立からまだ日が浅く、浮き沈みを経験してきました。火曜日の研究開発イベントで、同社は主力の難聴治療薬開発の背景となる一連の発表を行い、いくつかの方向性を示しました。
2015年に設立されたFrequency Therapeuticsは、難聴に対する再生医療アプローチに注力しています。このアプローチは、最終的に蝸牛内の重要な音伝導細胞となる前駆細胞の再生に重点を置いています。これらの有毛細胞の不可逆的な消失または損傷は、最も一般的な難聴である感音難聴の一因となります。
火曜日、同社は難聴治療薬候補であるFX-322に関して複数の発表を行いました。Frequency 誌は、初期試験の統合データから同製品が臨床的ベネフィットをもたらしていることを示唆する内容を強調し、第2相試験の不本意な結果は試験設計の不備に起因すると示唆しました。その後、同社は新たな難聴治療薬と多発性硬化症治療薬プログラムを発表しました。
FX-322試験設計の改革
感音難聴のほとんどの症例は、人工内耳または補聴器で治療されます。突発性難聴を経験した人はステロイド治療を試すかもしれませんが、感音難聴を治療または改善する承認薬はありません。
FX-322は好調なスタートを切りました。FX -322を投与された15人とプラセボを投与された8人を対象とした第1b相試験では、副作用は認められませんでした。また、同薬を投与された4人では、特定の単語を聞き取る能力において臨床的に意義のある改善が認められました。
補足：Frequency社は、自社の薬剤の効果測定において、単に音を聞く能力ではなく、「音声知覚」を基準としています。人工内耳に関する他の試験でもこの評価項目が用いられており、最高科学責任者のクリス・ルース氏は、同社が聴覚薬のこの評価方法の有用性についてFDAと「一致」していると述べています。
Frequency社の最高開発責任者であるカール・ルベル氏は、これらの結果は時間の経過とともに維持されていると述べた。1～2年間追跡調査された5人の被験者の未発表の耐久性データによると、3人の被験者は依然として統計的に有意な改善が見られることがわかったと、同氏はTech Crunchに語った。
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「これは、一部の被験者が効果を維持できることを示唆しています。その効果は1年、あるいは2年続くかもしれません。この改善が見られる患者をさらに多く観察する必要がありますが、これは疾患改善効果を示唆するものです」とルベル氏は述べた。
しかし、FX-322に関する好材料は薄れてしまった。第2a相臨床試験では、プラセボと比較して、この薬剤が難聴の改善を示さなかったことが示唆されたのだ。
この試験は95人の参加者を対象に実施され、半数には薬剤を4回注射し、残りの半数にはプラセボを投与しました。両グループとも改善は限定的であり、同社はこの試験において薬剤の 「明確な効果」は認められなかったと報告しました。
Frequencyの株価は、ニュースが発表された日に36ドルから7ドルまで下落し、それ以降も過去最高値を大きく下回っています。これに対し、一部の株主は、経営陣が2021年3月23日以前の決算説明会、プレスリリース、SECへの提出書類、プレゼンテーションにおいてFX-322について虚偽の説明をしたとして集団訴訟を起こしました。
現時点では、同社の経営陣は、この研究は偏見に汚染されていると主張している。なぜなら、患者は治験に参加するために自身の聴力について申告を少なくした可能性があるからだ、とルベル氏は述べた（そして、この研究ではその可能性が適切に考慮されていなかった）。
「患者たちが研究に参加していくうちに、過去の言語知覚スコアと研究のベースライン訪問時のスコアとの間に矛盾が見られました」とルベル氏はTechCrunchに語った。
フリークエンシーの企業担当上級副社長ジェイソン・グラショー氏は、同社はこれを試験の「設計上の問題」とみなしていると明言した。
「この研究には偏りがあるが、それは参加した人々のせいではない」と彼はTechCrunchに語った。
研究開発日、Frequency 社はフェーズ I 研究 3 件からの統合データを報告し、FX-322 が反応パターンを示しており、フェーズ II 研究は外れ値であったと主張しました。
このニュースが進行中の訴訟にどのような影響を与えるかは不明です。しかし、この経験はFX-322に関する今後の研究の構築に役立っています。
Frequency社は既にFX-322の新たな第2b相臨床試験の開始を発表しています。124名を対象としたこの試験では、ベースライン聴力測定前に聴力をモニタリングするための1ヶ月間の「リードイン」期間が設けられました。最初の患者への投与は2021年10月に行われました。
また、企業がターゲットとする難聴の種類も絞り込まれます。対象となるのは、騒音性難聴または突発性感覚運動性難聴と診断された患者です。これは微妙な違いですが、治療対象となる難聴の種類というパラメータが若干変わります。（それでも、CDCの推定によると、騒音性難聴は年間1,000万人から4,000万人に影響を与えています。）
新しい薬剤候補とMSプログラム
FX-322に加え、Frequency社は初めて、地位を確立するために複数の製品に投資しようとしています。同社はまた、FX-322に含まれる低分子化合物のより強力なバージョンであるFX-345という新製品の試験も計画しています。ルース氏によると、この強力な作用により、この製品は蝸牛のより深部まで浸透する能力を持つとのことです。
同社は来年第2四半期に治験薬申請IND（IND）を進める予定だ。
Frequency社はまた、FREQ-162と呼ばれる多発性硬化症治療薬の開発も進めている。これは同社が以前から表明している目標の一つである、再生医療にさらに幅広く焦点を当てるという目標に向けた新たな一歩となる。
TechCrunchが閲覧したプレゼンテーションによると、同社はマウスを用いた研究で、この薬剤がオリゴデンドロサイトの産生を促進する可能性があることを示唆する予備データを有している。これらの細胞は、多発性硬化症患者において分解される脂肪鞘を生成する。
しかし、同社は今後の研究のスケジュールについては明らかにしなかった。
今のところ、焦点は FX-322 と、いくつかの未解決の疑問に答えを提供できる新しく設計された試験に置かれています。
