バイオテクノロジー業界では、複雑な創薬プロセスの様々な側面において、AIを活用したツールが次々と登場しています。しかし、注目を浴びることなく、特定の疾患の鍵となる可能性が高まっているにもかかわらず、研究が十分に進んでいないのがRNAです。Atomic AIは3,500万ドルの新たな資金を獲得し、AlphaFoldがタンパク質で成し遂げたことをRNAでも実現し、その過程で全く新しい治療法を発見することを目指しています。
高校時代の生物をまだ覚えているなら、RNAはDNA（長期情報保存）とタンパク質（分子レベルでの細胞生命の仕組み）の仲介役のようなものだと覚えているかもしれません。しかし、自然界のほとんどのものと同様に、RNAはそれほど単純ではないようです、とAtomic AIのCEO兼創設者であるラファエル・タウンゼンド氏は説明します。
「DNAはRNAへと変化し、RNAはタンパク質へと変化するというセントラルドグマがあります。しかし近年、DNAは単に情報をコード化する以上の役割を果たしていることが明らかになってきました」と彼はTechCrunchのインタビューで述べた。「ヒトゲノムを見ると、約2%がいずれかの時点でタンパク質になります。しかし、80%はRNAになります。そして、それが何をしているのかは…誰にも分かりません。その役割は未だに十分に解明されていません。」
DNAやタンパク質と比較すると、この分野での研究はほとんど行われていません。学界はパズルの他のピースに焦点を当てており、製薬業界もその影響もあって、薬剤のメカニズムとしてタンパク質に注目してきました。その結果、RNAの構造に関する知識とデータは著しく不足しています。
しかし、Atomic AIはRNAが機能的であり、治療法として追求する価値があると主張しています。その秘密はRNAの「非コード領域」にあります。これは文書のヘッダーとフッターのようなものです。タンパク質のような働きをしますが、タンパク質ではありません。しかも、RNAだけがその例ではありません。
RNA鎖はビーズのネックレスのようなものだと考えてください。ビーズというよりは紐に近いものです。紐は「しなやか」で、批判する人たちが考えている通り、いわば媒介物です。しかし時折、偶然に形成されたとは思えない、実に興味深い結び目が見られることがあります。タンパク質と同様に、その構造を解明できれば、RNAの働きや、RNAがどのように影響を受けるかを理解するのに大いに役立ちます。
「鍵となるのは、こうしたビーズ、つまり構造化された小片を見つけることです。情報量が多く、標的を定めやすく、機能性も高い可能性が高いのです」とタウンゼント氏は述べた。「創薬分野において、これは重要な新領域と捉えられています。」
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大学院の論文としては興味深いアイデアかもしれないが（実際、タウンゼントにとってはそうだった）、それを基にビジネスを構築するにはどうすればいいのだろうか？
まず、その分野が今後ますます重要になるのであれば、研究のための手法を構築することは大きな価値があります。そして、もしそれらの手法を構築できれば、真っ先にそれらを活用できるようになります。Atomic AIは、この両方を同時に実現しています。
AtomicのIPの中核は、やや単純化してはいますが、RNA用のAlphaFoldです。生物学的特徴もモデルの動作方法も異なりますが、考え方は同じです。つまり、ある種類の分子の限られたセットで学習された機械学習モデルが、同じ種類の他の分子の構造を正確に予測できるということです。
驚くべきことに、タウンゼント氏のチームは、わずか18個のRNA分子構造の特徴を入力として入力することで、他のモデルを大幅に上回る性能を持つモデルを作成した。このモデルは、「1994年から2006年の間に発表された」わずか18個のRNA分子構造の特徴を入力するだけで、他のモデルを圧倒した。2021年にサイエンス誌の1面記事で明らかにされたように、この極めて基本的なモデルは他のモデルを圧倒した。
それ以来、同社はより多くの原材料を用いてモデルと手法を大幅に強化してきたとタウンゼント氏はすぐに付け加えた。その多くは自社のウェットラボで独自に作成したものだ。同社は更新されたツールセットを「PARSE：AI駆動型RNA構造探索プラットフォーム」と呼んでいる。
「サイエンス誌に掲載された論文は、当初の画期的な進歩を示すものでしたが、実際には膨大な量の…構造に付随するデータを生成しました」と彼は説明した。「完全な構造そのものではなく、構造に関連するデータ、つまり数千万点のデータポイントです。これは、大規模な言語モデルの学習に必要なデータ規模と同等です。そして、他の機械学習研究と組み合わせることで、論文発表時の速度と精度を劇的に向上させることができました。」
つまり、Atomic AIは、少なくとも公的には、RNA分子の生データを取り込んで、その構造をかなり確信を持って推定できるシステムを持つ唯一の企業です。これは、医学分野に限らずRNA研究を行うすべての人にとって有用であり、遺伝子治療やmRNAワクチンの登場により、この分野は間違いなく成長を続けています。
このようなツールを利用するには、2つの方法があります。タウンゼント氏が言うように、「サービスとしての構造」プラットフォームとしてライセンス供与するか、自社で利用するかです。アトミックは後者を選択し、独自の創薬プログラムを推進しています。
このアプローチは、既存の多くのAI発見プロセスとは大きく異なります。基本的な考え方は、例えば人体における発現を抑制したいタンパク質はあるものの、そのタンパク質に確実に、そして排他的に、しかも必要な場所とタイミングで（できれば安価に）結合する化学物質がないというものです。
AIによる創薬研究は、数千、数百万、あるいは数十億もの候補分子を生成し、それらをランク付けし、ウェットラボがリストをできるだけ早く分析できるようにする傾向があります。上記の特性を満たす分子が見つかれば、新薬を開発したり、市場でより高価な薬剤を置き換えたりすることができます。しかし重要なのは、既知のタンパク質に結合する新たな分子を見つけるために競争しているということです。
「私たちは単に結合剤を見つけているのではなく、そもそも何が標的となり得るのかを見つけているのです。これが興味深いのは、結局のところ、大手製薬会社は新しい分子よりも新しい生物学を重視しているからです。標的となる分子の数を増やすのではなく、新しい標的を見つけることで、これまで不可能だったことを実現しようとしているのです」とタウンゼンド氏は述べた。
それだけでなく、何らかの理由で治療が困難で、薬剤耐性疾患を引き起こすタンパク質もいくつか発見されています。RNAは、問題となるタンパク質を迂回することで、これらの疾患の治療を可能にする可能性があります。
現時点では、Atomic AI は、病的なタンパク質の過剰生産を引き起こす特定の癌 (したがって、そのメカニズムを予防するための優れた選択肢) と、上流の介入によって恩恵を受ける可能性のある神経変性疾患にリストを絞り込んでいます。
もちろん、こうした作業には莫大な費用がかかり、膨大な量の実験と高度なデータサイエンスが必要になります。幸いなことに、同社はPlayground Globalをリード投資家とし、8VC、Factory HQ、Greylock、NotBoring、AME Cloud Ventures、そしてエンジェル投資家のNat Friedman、Doug Mohr、Neal Khosla、Patrick Hsuが参加したAラウンドで3,500万ドルを調達しました。（同社は以前にも700万ドルのシードラウンドで資金を調達しています。）
「タンパク質の世界では、誰もが簡単に成果を上げられるものはすべて摘み取ってしまった」とタウンゼント氏は語った。「今、新たな生物学の領域に挑む必要がある」
