AIを使って希少疾患の新薬を発見する英国のスタートアップ企業Healxは、欧州のAtomicoとシリコンバレーを拠点とするR42が共同で主導したシリーズCの資金調達ラウンドで4,700万ドルを調達した。
同社はまた、今年後半に米国で新薬の第2相臨床試験を開始する規制当局の認可を受けたと発表した。
Healxは、既存の化合物（開発サイクルの様々な段階にある医薬品など）と希少疾患との隠れた関連性を特定する「創薬パイプライン」であると自称しています。同社は、生物医学文献、疾患および生化学データセット、臨床試験、特許など、公開データおよび独自データの無数のデータソースを収集し、希少疾患の「生物医学ナレッジグラフ」を作成することでこれを実現します。
「当社のAIプラットフォームと専門家チームのおかげで、新たな疾患の生物学的特徴を特定・発見し、適切な低分子化合物とマッチングさせることができます」と、Healxの共同創業者兼CEOであるティム・ギリアムズ氏はTechCrunchに語った。「当社のデジタル生物学チームは、複雑な生物学的疾患の特徴を理解することに注力しており、デジタル化学チームはAIを活用し、これらの特徴を化学物質、低分子化合物、薬剤とマッチングさせています。その際には、仮想スクリーンや生成化学といった計算技術を活用しています。」
製薬会社は通常、「1疾患、1標的、1薬」と呼ばれるアプローチで創薬に取り組んでいます。これは、疾患の原因となる単一の分子標的に着目し、その分子を標的とする薬の設計に着手することを意味します。しかし、このアプローチは膨大な時間がかかり、失敗率も高いという問題があります。Healxは、数百万もの薬剤と疾患のデータポイントを並行して分析することで、これまで発見されていなかった関連性を発見し、既知の化合物を用いた新たな治療法の開発に貢献します。
2014年にケンブリッジで設立されたHealxは、ギリアムズ氏と会長のデイビッド・ブラウン氏の構想によるものです。ギリアムズ氏はケンブリッジ大学で生物物理学と神経科学の博士号を取得しており、ブラウン氏はかつてロシュ社で創薬のグローバルヘッドを務めていましたが、有名な勃起不全治療薬バイアグラの共同発明者としての方がよく知られています。
医薬品設計
新たに調達した4,700万ドルにより、Healxは神経線維腫症1型（NF1）に対する新規治療法の第2相臨床試験開始に向けて準備を進めています。NF1は、ヒトの神経に腫瘍を増殖させる遺伝性疾患です。NF1は、最も頻度の高い遺伝性疾患の一つと考えられており、最大3,000人に1人が罹患しています。腫瘍は通常良性ですが、皮膚、眼、神経系に関連する他の症状を引き起こす可能性があり、最終的には癌化する可能性もあります。
テッククランチイベント
サンフランシスコ | 2025年10月27日～29日
Healxは2021年に米国食品医薬品局（FDA）から脆弱X症候群に対する治験薬（IND）の承認を取得しており、腫瘍学（がん）、腎臓学（腎臓）、神経学（神経系）にわたる他の多くの疾患についてもAI発見の初期段階または前臨床段階にある。
Healx の NF1 の主力候補である HLX-1502 (経口服用の錠剤) の第 2 相試験は、2024 年末までに開始される予定で、NF1 および NF1 に関連する特定の種類の腫瘍である手術不能な叢状神経線維腫を患う若年成人に焦点が当てられる予定です。
同社は、米国で発売されたことのない、全く別の目的で開発された既存の薬を使用してHLX-1502にたどり着いた。同社はその薬を再処方しており、健康な患者に対する以前の試験により既存の安全性データが添付されていたため、副作用がより少なくなるという自信が同社に高まっていると述べている。
Healx が、健康な患者に発生することが多い良性腫瘍に関連する疾患に焦点を当てていることを考えると、これは重要です。
「世の中には多くのがん治療がありますが、基本的に健康な細胞も不健康な細胞もすべて殺してしまうため、副作用も非常に多くあります」とギリアムズ氏は述べた。「患者コミュニティとその家族にとって、良性のがん患者は40年から50年生きられる可能性があります。副作用が非常に強い慢性的な抗がん剤を何十年も服用させるのは理にかないません。」
Healx のテクノロジーは、開発中のあらゆる種類の既存医薬品に加え、さまざまな理由で棚上げされているが、他の人が開発に役立てるのに十分なデータがある医薬品も対象としています。
「化合物や低分子は数十万種類あります」とギリアムズ氏は述べた。「しかし、異なるデータタイプや予測の間にパターンが見えてくると、最もリスクが低いと思われる薬剤を選択できるようになります。AIは、特定の疾患の生物学的特性に最適な薬剤を見つけるのに役立ちます。そこで、副作用が少ないと考えられる神経に直接作用する薬剤を探したのです。」
これらすべてから、一つの明白な疑問が浮かび上がります。もしHealx社がNF1の有力候補薬を他社の研究成果に基づいて開発したのであれば、同社は本当にこの候補薬を所有しているのでしょうか？ ギリアムズ氏によると、Healx社はNF1および「その他の神経関連疾患」の治療に特化したHLX-1502の特許を申請し、保有しています。また、FDAは米国市場における新薬独占権も付与しています。これは通常、新規化学物質（NCE）に付与されるもので、「革新的」な医薬品、または「新規用途など、既に承認されている医薬品に大きな変更が加えられた」医薬品と定義されます。
「臨床に持ち込む主要な医薬品候補を選択する際には、常に包括的な商業的および知的財産分析を実施します」とギリアムズ氏は述べた。
しかし、ヒールクス社は元の化合物の実際の起源や安全性データを明らかにしなかった。
麻薬には金が絡んでいる
Healxはこのラウンドまでに約6,800万ドルを調達しており、その大部分は2019年のシリーズBラウンドで調達した5,600万ドルに相当します。また、同社は最近、長年のパートナーであるChildren's Tumor Foundation（CTF）からの投資も発表しました。CTFは、臨床試験の進捗状況に応じて、Healxに「マイルストーンに応じた支払い」を行う予定です。
CTF は非営利団体であるものの、この財政的取り決めは助成金ではない点に留意する必要がある。ただし、Healx は投資条件を明らかにしていない。
特に注目すべきは、HealxのシリーズCラウンドの調達額が5年前のシリーズBラウンドより900万ドル少ないことです。これは全く前例がないわけではありませんが、スタートアップ資金調達の分野では少し異例です。実際、Healxの事業で最も資本集約的な部分は何かと尋ねられたギリアムズ氏は、臨床試験の実施だと答えました。同社は現在、NF1候補物質を用いて臨床試験に着手しているところです。
事情に詳しい情報筋がTechCrunchに語ったところによると、Healxは当初、シリーズCラウンドで期待していた額を大幅に上回る資金を調達しようとしており、昨年は一連の自主的および強制的な人員削減により従業員数を約45％削減し、その数は約70名に上ったという。
Healx 社は TechCrunch に対してそのことを認め、ギリアムズ氏はここ数年の景気低迷とマクロ経済的要因がスタートアップ業界にとって決して好ましい状況ではなかったと指摘した。
「市場が暴落した時、私たちはまさにより大規模な資金調達を進めていたことを特筆すべき点です」とギリアムズ氏は述べた。「当時、私たちはその資金調達を中止し、その後、事業の合理化、コア事業への再注力、そしてコスト効率とスリム化の推進により、新たな市場環境に効果的に適応しました。これにより、私たちは勢いを維持し、大きな進歩を続けることができました。そして今、その成果を誇りに思います。生成AIの進歩により、資本効率がさらに向上し、より少ないリソースでより多くの成果を達成できるようになりました。そして、目標達成に何が必要かをより明確に理解した上で、新たな資金調達ラウンドに臨むことができました。」
そのため、ギリアムズ氏はシリーズCの資金調達の最新形態は応募超過であると発表し、目標額を超える資金を調達したと指摘している。
「過去2年間のディープテックとバイオテクノロジーの資金調達の厳しい市場状況を考慮すると、この投資を確保できたことは、投資家が当社のアプローチとテクノロジーに信頼を寄せていることの証です」と彼は付け加えた。
Healxの資金調達は、AI駆動型創薬プラットフォームへの一連の投資が進む中で行われた。これには、サム・アルトマン氏が支援するFormation Bio（最近3億7,200万ドルを調達）や、10億ドルの資金を調達して設立された新興スタートアップのXairaなどが含まれる。いずれもHealxの調達総額を大幅に上回る。
ギリアムズ氏は、最初の医薬品を市場に出すために必要な基礎作業の多くは既に完了しているため、今回は必ずしもそれほど多くの資本を必要としないことを強調した。また、同社の評価額は前回の資金調達ラウンド以降上昇していると述べたが、具体的な金額は明らかにしなかった。
「重要なのはプログラムの質です。最も可能性の高いものを選ぶことです」とギリアムズ氏は述べた。「NF1の市場規模は160億ドル（Healx独自の内部商業分析による）で、もし（候補薬が）NF1に効果があれば、他の神経関連疾患にも効果がある可能性が高いです。私たちは既にそれらの疾患について前臨床試験を行っています。希少疾患の場合、臨床試験の規模は小さいので、多額の資金は必要ありません。これは現在の市場環境において好ましい状況です。」
ギリアムズ氏はまた、同社が人員削減を実施したことを認めたが、「自主的な措置と強制的な措置の両方」を含めたという事実以外には、具体的な数字や状況については言及を避けた。
「優秀な人材を解雇するという困難はありましたが、このプロセスによって最終的に私たちはより強力で、より集中力のあるチームを築くことができました」と彼は述べた。「この組織再編は、業務を効率化し、主要な治療領域と技術革新への注力を強化するという戦略の一環です。」
市場参入
現在、Healxには約55名の従業員がおり、そのうち約半数が機械学習や計算生物学の分野で「コーディング」に従事しています。残りの半数は臨床・薬理学チームで、「技術者と緊密に連携して業務に取り組んでいます」とギリアムズ氏は語ります。
チームの大部分は英国ケンブリッジに拠点を置いていますが、同社は現在、米国での事業拡大を目指しており、12月までに臨床試験を開始する予定です。その後は、新薬に対する厳格な規制要件のため、市場に出るまでには数年かかる見込みです。
「控えめに言っても、2026年前半には臨床試験結果が得られると予想しています。その後、その結果と規制当局とのやり取り次第で、2回目の臨床試験を行う必要があり、その後、薬剤の登録が必要になる可能性があります」とギリアムズ氏は述べた。
HealxのシリーズCラウンドには、リードスポンサーのAtomicoとR42のほか、Ayana Capital、Balderton、Btov、Global Brain、Jonathan Milner、O2h、VU Venture Partnersが参加した。
