動物実験の必要性は、新薬発見のプロセスにおいて残念なことです。マウスは人間の類似体として特に正確ではないにもかかわらず、マウスに代わる良い選択肢はなさそうです。Quris社は、AIと「チップ上の患者」のデータを組み合わせることで、マウスを必要とせず、非常に低コストで、驚くほど堅牢な試験と自動化を実現するという、初めての現実的な選択肢を提供していると主張しています。
同社はパイロットから製品化へ移行するために900万ドルのシードラウンドを調達しており、支援者とアドバイザーのオールスターチームは、このアプローチに基本的なメリットがあることを示す有望な指標となっている。
最新情報：1月に同社は資金調達ラウンドを2,800万ドルに拡大したことを発表しました。このラウンドはWelltech Venturesがリードし、iAngels、GlenRock Capital、その他、および下記に挙げる企業も参加しました。12月には、ソフトバンクからの900万ドルを含む3,700万ドルに拡大しました。
基本的なアイデアは完璧に理にかなっています。人体のより優れた小規模シミュレーションを構築し、それを用いて機械学習システムが容易に解釈できるデータを収集するのです。もちろん、言うは易く行うは難しですが、研究者がそう言うとすぐに、Quris社はそれを実行に移しました。
イスラエルに拠点を置くこの企業のアプローチは、いわゆる「チップ上の臓器」の活用に関するハーバード大学の主要な研究に基づいています。このシステムはまだ比較的新しいものですが、この分野では確立されており、少量の幹細胞由来組織（「オルガノイド」）を薬剤や治療法の試験台として使用します。例えば、人間の肝臓が複数の物質の組み合わせにどのように反応するかについて、優れた知見を提供します。
ハーバード大学の研究者たちは、複数の臓器チップシステム（肝臓、腎臓、心臓細胞など）を連結することで、驚くほど効果的な人体シミュレーションを実現できることを発見しました。もちろん、本物に勝るものはありませんが、この連続オルガノイドシステム、つまり「チップ上の患者」は、マウス実験の真の代替手段となる可能性があります。マウス実験は、治療が臓器系全体にどのような影響を与えるかを観察する最も一般的な方法ですが、マウス実験を通過した物質がヒト実験で成功する確率はわずか10%程度にとどまっています。
CEO兼共同創業者のアイザック・ベントウィッチ氏は、この研究結果が発表された直後から、彼と同僚たちはその可能性に気づき、実験的なシステムからスケーラブルな製品へと発展させるために、エンジニアリングとAIの面で何が必要か検討を開始したと述べています。これは単なるマウスの代替ではなく、人間を介さず、マウスの不確実性を排除しながら、限定的なヒト試験を（比較的）低コストで実施できる方法です。
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「製薬会社だとしましょう」とベントウィッチ氏はインタビューで語った。「書類上は良さそうに見える分子が実際に効果があるのかどうかを調べるのに、臨床試験の瀬戸際まで待つでしょうか？ ゲノム科学でいくら発見しても、マウス実験を突破することはできません。マウス実験では90%の確率で失敗します。つまり、レースに出る前に勝ち馬を選ぶことができるのです。」
新薬候補が臨床段階に到達するまでに数億ドルの費用がかかることを考えると、たとえ少額（数千万ドル程度）であっても、失敗する運命にある候補を選別するために費やす価値は十分にあります。この技術が正確であれば（そしてその兆候は明らかです）、リスクは事実上ゼロとなり、高額な行き詰まりを一つでも回避できれば、投資は回収できるでしょう。言い換えれば、ベントウィッチ氏の言葉を借りれば、これはソフトウェアの「早く失敗すれば安く済む」という精神を、これまでどちらも選択肢になかった分野に持ち込むことになるのです。
Qurisシステムは、チップオンチップ技術と呼ばれる技術を採用しています。これは、複数のオルガノイドシステム（チップ）を（別のチップ上に）順番に並べたもので、最先端の研究室システムよりも桁違いに小型で効率的です。ハーバード大学の研究者が行ったように100人の人間のシミュレーションを実行するには数百万ドルの費用がかかりますが、Qurisのシステムでは、使用する生の生体材料が少なく、自動化が可能で、十分に訓練された機械学習モデルも備えているため、数千ドルで済みます。
Qurisが強調するもう一つの側面は、この独自のデータセットが、実験を理解し、実行と解釈を支援する独自のAIを駆動するという点です。このAIは既に既存薬や今後登場する薬を使って学習しており、様々なセンサーからの信号が物質の安全性にどのような意味を持つかを学習しています。これにより、例えば500匹のマウスではなく、少数のチップで効果的な試験が可能になります。
チップ自体も全て同じではありません。幹細胞や組織を慎重に操作・選択することで、様々なタイプの人々や、様々な症状、あるいは表現型を対象に試験を行うことができます。ある企業が、効果は良好だが10%の確率で副作用を引き起こし、その理由が分からない薬を開発している場合、自動化された環境で様々な遺伝的素因や合併症を引き起こす要因を試験することで、どのような遺伝的要因がそれらの副作用につながるのかを突き止めることができるかもしれません。
AIはこれらすべてを認識し、カタログ化しているので、比較的少数の自動テスト（数千ではなく数十、費用は数百万ドルではなく数千）から、ある薬剤がヒトでの試験に適しているかどうかをかなり正確に判断できるようになるはずです。AIによる解釈がなければ、データは突如として複数の博士号取得者を必要とするような問題になってしまいます。しかし、ベントウィッチ氏は、生物学的側面を排除してAIだけに頼るつもりは全くないとすぐに指摘しました。「AIは生物学的な対応物と連携しなければならないというのは、私たちの哲学的および生物学的な理解の一部です」と彼は言いました。
モデナ社の共同創業者であるロバート・ランガー氏は科学諮問委員会のメンバーであり、同じインタビューでTechCrunchに対し、この技術はすぐに採用されるとは限らないが、元来保守的な大手製薬会社によって採用されるとは限らないと同意したと語った。
「これは非常に大きなチャンスだと思います」と彼は言った。「化学の他の分野でも、AIを使ってこうした予測ができるという似たようなアイデアを思いつきました。もちろん実験に取って代わるわけではありませんが、可能性は狭まり、物事を飛躍的に加速させると私は考えています。」
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ランガー氏のような人物（そしてノーベル賞受賞者のアーロン・チカノーバー氏）を味方につけるのは素晴らしいことですが、ベントウィッチ氏によると、参入の足掛かりを得るには、特許ポートフォリオと先行者利益に大きく依存しているとのこと。ニューヨーク幹細胞財団との契約により、同財団の幹細胞研究ワークフローへの特別なアクセスが可能になっています。
このビジネスモデルには二つの柱がある。一つは、製薬会社に新薬候補のスクリーニングサービスを提供するもので、その結果が正確であることが証明された場合に報酬が支払われる。例えば、システムによって承認された新薬が、予測通りに所定の試験マイルストーンに到達した場合などだ。もう一つは、自社で新薬を開発することだ。現在、同社は自閉症に関連する脆弱X症候群（Flagile X syndrome）の治療薬を開発しており、来年には臨床試験を開始する予定だ。
ベントウィッチ氏は、AIを活用した創薬の急増と投資にもかかわらず、自社の研究成果から生まれた分子が臨床試験に入っていると主張できる企業はほとんどないと指摘した。これは、企業が主張していること、例えば特定の生体反応性を持つ分子の特定や効率的な製造方法の発見などを行っていないからではなく、創薬、試験、承認という長いプロセスには他にも多くのステップがあり、臨床試験を通過する可能性はかつてよりは高まっているとはいえ、依然として非常に低いためである。
900万ドルのシードラウンドは、「既存のシステムの製品化を完了し、より効率的かつ自動化を進め、AIを訓練するための最初の100万から1,000種類の薬剤を試験するのに十分な資金となります」とベントウィッチ氏は述べた。プレスリリースにあるように、このラウンドは「心臓血管介入療法のパイオニアであるジュディス・リヒター博士とコビ・リヒター博士が主導し、破壊的なデータストレージ技術のリーダーであるモシェ・ヤナイ氏と戦略的エンジェル投資家が参加」した。機関投資家からの資金が明らかに不足している。この点については、ご自身で結論を導き出してください。
ベントウィッチ氏の会社に対するビジョンは、「完全な個別化医療」という彼のビジョンの一部です。幹細胞のコストが今後も下がり続ければ（すでに数百万ドルから数千ドルに下がっています）、全く新しい市場が開拓されるでしょう。
「もはや製薬会社のために高額な実験を行うだけでは済まないでしょう。5～10年後には、何億人もの人々がこれを行っているかもしれません。考えてみれば、今の私たちの生活は実に野蛮です」と彼は言った。「薬剤師のところに行って、起こりうる副作用のリストをもらっても、確かなことは分からない。あなたはモルモットですか？答えはイエスです。私たちは皆、モルモットです。しかし、これはそこから一歩踏み出したことになります。」
