創薬は、野心的なスタートアップ企業と数十億ドル規模の大手製薬会社の両方が参入する、大規模で成長を続ける分野です。Engine Biosciencesは前者の一つで、経験豊富な創業チームを擁し、新たな治療法の発見というビジネスに独自のアプローチをとっているシンガポールの企業です。同社は成長を続けるため、先日4,300万ドルを調達しました。
デジタル創薬とは一般的に、遺伝子、遺伝子発現、タンパク質構造、結合部位といった生物学的データの大規模な解析を意味します。これまでデジタル創薬が行き詰まったのは、可能性のある分子やプロセスをいくつでも生成できるデジタル領域ではなく、それらの概念をin vitroで検証する必要がある次のステップです。そのため、新たなバイオテクノロジー企業がこれらの側面を統合する取り組みを始めています。
Engineは、NetMAPPRとCombiGEMと名付けた2つのツールを用いてこれを実現しています。NetMAPPRは、遺伝子および遺伝子相互作用を大規模に検索エンジン化するもので、分子や治療法の足掛かりとなり得る「エラー」を特に注目します。CombiGEMは、数千もの遺伝子の組み合わせや病変細胞における編集を同時に調べることができる大規模な遺伝子検査プロセスのようなもので、デジタル側が提案した標的と効果を迅速に実験的に確認することができます。同社は抗がん剤に重点を置いていますが、他の分野も実現可能になり次第、検討を進めています。
遺伝子相互作用に焦点を当てていることが彼らのアプローチの特徴だと共同創設者兼CEOのジェフリー・ルー氏は語った。
「遺伝子相互作用はあらゆる疾患に関連しており、私たちが注力しているがんにおいては、効果的なプレシジョン・メディシン（精密医療）のための実証済みのアプローチとなっています」と彼は説明した。「例えば、BRCA遺伝子の変異を背景としてPARP酵素を標的とする承認薬が4つあり、何百万人もの人々のがん治療に変化をもたらしています。このプレシジョン・メディシンの基本原理は、BRCAとPARPの遺伝子相互作用を理解することに基づいています。」
同社は2018年に1000万ドルのシード資金を調達し、それ以来事業を続けているが、これらの製品の一部を市場に投入するにはさらなる資金が必要だ。
「私たちが発見した新たな生物学を標的とした化合物は既に存在します」とルー氏は述べた。「これらは事実上、薬のプロトタイプであり、病変細胞において抗がん効果を示しています。これらのプロトタイプを改良・最適化し、臨床応用に向けてヒトでの試験に適した候補薬にする必要があります。」
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現在、彼らは他の企業と協力して、自動化されたテスト、つまり動物実験から次のステップに進み、人間による実験への道を切り開こうとしています。
CombiGEMの実験（数十万回に及ぶ）は膨大な量のデータを生み出しており、アジア各地の複数の医療センターとデータを共有・連携しています。「私たちは、がん疾患との関連性という観点から、遺伝子相互作用に関する最大規模のデータ集を構築したと考えています」とLu氏は述べ、これは生物学的プロセスを予測するために採用している機械学習アルゴリズムの成功に不可欠だと付け加えました。
4,300万ドルの資金調達ラウンドはPolaris Partnersが主導し、新規参入のInvusや多数の既存投資家が参加しました。この資金は、有望なリードに基づく新薬の市場投入に必要な試験や書類作成に充てられます。
「私たちは、主力のがん治療プログラム向けに、in vitro（がん細胞を用いた）実験データに基づいた低分子化合物を保有しています。今年は化学組成の改良と研究の拡大を進めています」とルー氏は述べた。「来年には、最初の候補薬が開発後期の前臨床段階に入り、FDAへのIND（治験薬申請）申請に向けた規制手続きを進め、2023年には臨床試験を開始する予定です。」
ヒト臨床試験への道のりは長く、ましてや広く普及するにはなおさらです。しかし、それはあらゆる創薬スタートアップが負うリスクです。彼らの目の前にぶら下がっているニンジンは、数十億ドルの収益を生み出す可能性のある製品の可能性だけでなく、革新的な治療法を待ち望む無数の癌患者の命を救う可能性もあるのです。
2021年は、早期に賢明な選択をするバイオテクノロジースタートアップにとって、輝かしい年となるはずだ
デヴィン・コールドウェイはシアトルを拠点とする作家兼写真家です。
彼の個人ウェブサイトは coldewey.cc です。
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